BIFT China 2022重装开幕,莱馥生命通报基于慢病毒稳转的基因治疗平台成功开发

发布时间:2022-10-22浏览数量: 分享:

日前,在第五届中国生物制药创新与前沿技术峰会BIFT China 2022上,莱馥生命首席科学官董坚教授通报了莱馥自主开发的慢病毒稳转技术平台成功构建,并在此平台基础上推出MSC,CART,和CAR NK三个基因药物的创新药管线平台以满足心衰,糖尿病和实体肿瘤的疾病治疗。 该技术突破了行业壁垒,解决了慢病毒基因治疗二十年的行业痛点,具有生产病毒滴度高、批次差异性小、标准化程度高、生产成本低等特点,从而大幅提高了基因治疗的可及性,为慢病毒基因治疗以更低廉的价格、在更多难治性疾病的应用,真正做到科技服务于大众奠定了坚实的基础。

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莱馥生命首席科学官(CSO)董坚教授受邀参加了BIFT China 2022-CGT细胞与基因治疗创新论坛,并发表了题为《慢病毒基因治疗的》报告。董坚教授对慢病毒包装系统的演变、优缺点、和发展进行了全面的回顾,对当前慢病毒系统的临床应用进行了多角度的分析,并重点介绍了慢病毒基因治疗的研发重点、趋势和未来——慢病毒的稳转生产、作为mRNA天然载体的非整合型慢病毒、以及直接注射慢病毒在体内改造T细胞生成CAR-T的体内基因治疗。

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报告中,董坚教授还介绍了莱馥生命基于创新慢病毒载体递送技术平台的MSC基因治疗产品和CAR-T/CAR-NK产品的管线布局,以及慢病毒稳转体系的开发情况。莱馥生命已经构建了基于293和293T细胞的稳转细胞株,通过四环素的诱导实现慢病毒的稳定生产;目前稳转细胞株的慢病毒效价与瞬转基本相当,优化后可以达到107-108/ml超过瞬转生产效价。这一结果标志着莱馥自主开发的慢病毒稳转技术平台得到成功构建。


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莱馥生命是一家拥有创新细胞和基因药物(CGT)发现、研发、工艺开发和生产全功能的临床阶段的生物制药公司。公司拥有全球领先的自主创新基因载体递送技术,解决了慢病毒基因治疗二十年的行业痛点;通用干细胞制剂产品已经完成了符合药监局GMP细胞药物生产质量标准的通用型药物审核批件。 目前已有四个原创新药进入临床前及临床研究阶段,其中一款新药已经获得国家药监局新药临床试验(IND)默许并已进入临床I期的注册研究,预计今年年底启动拓展性临床研究并于2023年底进入确证性临床(注册III期)研究。


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